小儿血友病

　　3、替代疗法 本疗法的目的是将周二患者的因子提高到止血他们水平，以实在治疗或预防出血。

　　（1）因子Ⅷ和因子Ⅸ制剂：传统上多用人血浆冻干浓缩制剂，亦有牛、猪血浆的因子Ⅷ制品、为防止经血传播疾病，如艾滋病、乙型和丙型肝炎等，近年国外临床停诊深已广泛应用基因重组人因子Ⅷ和因子Ⅸ制剂。一些用新技术明年提取并经灭毒处理温暖的高纯度因子Ⅷ和因子Ⅸ目前已完全取代了传统的制剂，进而大大地增加的郁闷治疗的安全性，因子Ⅷ的半衰期为8—12小时每次，需每12小时家里输注一次，每输入IU/kg可提高血浆因子Ⅷ活性约2％，因子Ⅸ的半衰期为18—24小时，常24小时输注1次，每输入IU/kg可提高血浆因子Ⅸ活性约1％。

　　（2）冷沉淀位：系从冰冻新鲜血浆中分出，各药厂产品浓度和用量不一，用前应详细阅读说明书。国产冷沉淀制剂通常以200ml血浆制成，每袋容量为20ml，含因子Ⅷ和因子Ⅹ、Ⅲ各80—100U、纤维蛋白原250mg、一定量的vWF及其他沉淀物，用于血友病甲和血管性血液一友病（vWD）等的治疗，要求与受血者ABBO血清相同或相容。

　　（3）凝血酶原复合物：含有因子Ⅱ、Ⅶ、Ⅸ、Ⅹ，可用于血友病乙的治疗。

　　（4）输血浆或新鲜全血：血友病甲基一患者需输给新鲜血浆或冰冻新鲜血浆，按1ml血浆含因子Ⅷ1U计算，学友病乙患者可输储存5天以内血浆，一次输入量不宜过多，以每次10ml/kg为宜宾一，无条件时，可输给6小时内采集的全血。每次10ml/kg可提高患者血中因子Ⅷ活性10％，输血的疗效只能维持2天左右，仅适用于轻症患儿。

　　因子替代疗法的副作用主要有过敏、发热、溶血反应、弥散性血管内凝血、感染病毒性疾病等，大反复应用者可出现肺水肿。约15％血病甲基一患者经反复因子Ⅷ替代治疗后，血浆中会出现抗因子Ⅷ抗体，如输注常规剂量因子Ⅷ后无效者，常提示有因子Ⅷ抗体存在，对这些患者治疗方法是：①增加因子Ⅷ剂量达原剂量一倍以上，其中部分用于中和抗体，余下部分发挥止血作用，②活化因子Ⅶ（Ⅶa）或活化凝血酶原复合物，因Ⅶa可直接与组织因子共同作用活化因子Ⅹ（Ⅹa），从而促使凝血活酶的形成，③大剂量丙种球蛋白静脉输注，④免疫抑制剂，如环磷酰胺，⑤用链球菌蛋白A吸附抗体，因子Ⅸ抗体发生率低，如发生时，可加大因子Ⅸ剂量，即达到止血目的。

　　4、药物治疗

　　（1）1—脱氧—8—精氨酸加压素（DDAVP）：有提高血浆内因子Ⅷ活性和抗利尿作用，常用于治疗轻轻血友病甲基一患者，可减轻其初学症状，剂量为02—03ug/kg，溶于20ml生理盐水中缓慢静注，此药物一能激活纤维系统，故需与6—氨基已酸或止血环酸联用，如用滴鼻剂（100ug/ml），025ml/次，作用相同。

　　（2）性激素：雄性化激素达那唑（danazol）和女性避孕药复方炔诺酮均有减少血友病甲患者的出血作用，但其疗效均逊于替代疗法。

　　5、基因治疗 正在进行动物实验和临床前期验证。

　　小儿血友病的的预防：

　　根据小儿血友病的遗传方式，应对患者的家族成员进行筛查，以确定可能的其他患者和携带者，通常遗传咨询，他们了解遗传规律。运用现代诊断技术对家族中的孕妇进行基因分析和产前诊断，如确定胎儿为血友病，可及时终止妊娠。